Une étude clinique implique une recherche utilisant des volontaires humains (également appelés participants) qui vise à enrichir les connaissances médicales. Il existe deux grands types d’études cliniques : les essais cliniques (également appelés études interventionnelles) et les études observationnelles. Par exemple, visitant ClinicalTrials.gov, les essais cliniques comprennent à la fois des études interventionnelles et observationnelles.

Dans un essai clinique, les participants reçoivent des interventions spécifiques selon le plan ou le protocole de recherche créé par les investigateurs. Ces interventions peuvent être des produits médicaux, tels que des médicaments ou des appareils ; procédures; ou des changements dans le comportement des participants, comme le régime alimentaire. Les essais cliniques peuvent comparer une nouvelle approche médicale à une approche standard déjà disponible, à un placebo qui ne contient aucun ingrédient actif ou à aucune intervention. Certains essais cliniques comparent des interventions déjà disponibles les unes aux autres. Lorsqu’un nouveau produit ou une nouvelle approche est à l’étude, on ne sait généralement pas s’il sera utile, nocif ou non différent des alternatives disponibles (y compris l’absence d’intervention). Les enquêteurs tentent de déterminer l’innocuité et l’efficacité de l’intervention en mesurant certains résultats chez les participants. Par exemple, les enquêteurs peuvent administrer un médicament ou un traitement aux participants souffrant d’hypertension artérielle pour voir si leur tension artérielle diminue. 

Les essais cliniques utilisés dans le développement de médicaments sont parfois décrits par phase. 

Certaines personnes qui ne sont pas éligibles pour participer à un essai clinique peuvent être en mesure d’obtenir des médicaments ou des dispositifs expérimentaux en dehors d’un essai clinique grâce à un accès élargi.

Dans une étude d’observation, les chercheurs évaluent les résultats pour la santé de groupes de participants selon un plan ou un protocole de recherche. Les participants peuvent recevoir des interventions (qui peuvent inclure des produits médicaux tels que des médicaments ou des dispositifs) ou des procédures dans le cadre de leurs soins médicaux de routine, mais les participants ne sont pas affectés à des interventions spécifiques par l’investigateur (comme dans un essai clinique). Par exemple, les enquêteurs peuvent observer un groupe d’adultes âgés pour en savoir plus sur les effets de différents modes de vie sur la santé cardiaque.

Chaque étude clinique est dirigée par un chercheur principal, qui est souvent un médecin. Les études cliniques ont également une équipe de recherche qui peut inclure des médecins, des infirmières, des travailleurs sociaux et d’autres professionnels de la santé.

Les études cliniques peuvent être parrainées ou financées par des sociétés pharmaceutiques, des centres médicaux universitaires, des groupes de bénévoles et d’autres organisations, en plus des agences fédérales telles que les Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC), le National Institutes of Health (NIH), etc. Les médecins, d’autres prestataires de soins de santé et d’autres personnes peuvent également parrainer la recherche clinique.

Les études cliniques peuvent avoir lieu dans de nombreux endroits, y compris les hôpitaux, les universités, les cabinets de médecins et les cliniques communautaires. Le lieu dépend de la personne qui mène l’étude.

La durée d’une étude clinique varie en fonction de ce qui est étudié. Les participants sont informés de la durée de l’étude avant de s’inscrire.

En général, les études cliniques sont conçues pour enrichir les connaissances médicales liées au traitement, au diagnostic et à la prévention de maladies ou d’affections. Certaines raisons courantes pour mener des études cliniques comprennent :

• Évaluer une ou plusieurs interventions (par exemple, des médicaments, des dispositifs médicaux, des approches de chirurgie ou de radiothérapie) pour traiter une maladie, un syndrome ou un état;
• Trouver des moyens de prévenir le développement initial ou la récurrence d’une maladie ou d’un état. Ceux-ci peuvent inclure des médicaments, des vaccins ou des changements de mode de vie, entre autres approches;
• Évaluer une ou plusieurs interventions visant à identifier ou à diagnostiquer une maladie ou un état particulier;
• Examen des méthodes d’identification d’une condition ou des facteurs de risque de cette condition;
• Explorer et mesurer les moyens d’améliorer le confort et la qualité de vie grâce à des soins de soutien pour les personnes atteintes d’une maladie chronique.

Une étude clinique est menée selon un plan de recherche appelé protocole. Le protocole est conçu pour répondre à des questions de recherche spécifiques et protéger la santé des participants. Il contient les informations suivantes :

• La raison de mener l’étude
• Qui peut participer à l’étude (les critères d’éligibilité)
• Le nombre de participants nécessaires
• Le calendrier des tests, des procédures ou des médicaments et leurs dosages
• La durée de l’étude
• Quelles informations seront recueillies sur les participants

Les études cliniques ont des normes indiquant qui peut participer. Ces normes sont appelées critères d’admissibilité et sont énumérées dans le protocole. Certaines études de recherche recherchent des participants qui ont des maladies ou des conditions qui seront étudiées, d’autres études recherchent des participants en bonne santé, et certaines études sont limitées à un groupe prédéterminé de personnes à qui les chercheurs demandent de s’inscrire.

Critères d’admissibilité

Les facteurs qui permettent à une personne de participer à une étude clinique sont appelés critères d’inclusion, et les facteurs qui empêchent une personne de participer sont appelés critères d’exclusion. Ils sont basés sur des caractéristiques telles que l’âge, le sexe, le type et le stade d’une maladie, les antécédents de traitement et d’autres conditions médicales.

Le consentement éclairé est un processus utilisé par les chercheurs pour fournir aux participants potentiels et inscrits des informations sur une étude clinique. Cette information aide les gens à décider s’ils veulent s’inscrire ou continuer à participer à l’étude. Le processus de consentement éclairé vise à protéger les participants et doit fournir suffisamment d’informations pour qu’une personne comprenne les risques, les avantages potentiels et les alternatives à l’étude. En plus du document de consentement éclairé, le processus peut impliquer du matériel de recrutement, des instructions verbales, des séances de questions-réponses et des activités pour mesurer la compréhension des participants. En général, une personne doit signer un document de consentement éclairé avant de participer à une étude pour montrer qu’elle a reçu des informations sur les risques, les avantages potentiels et les alternatives et qu’elle les comprend. La signature du document et le consentement ne constituent pas un contrat. Les participants peuvent se retirer d’une étude à tout moment, même si l’étude n’est pas terminée. Consultez la section ci-dessous « Questions à poser » pour les questions à poser à un fournisseur de soins de santé ou à un chercheur concernant la participation à une étude clinique.

Chaque étude clinique soutenue ou menée par une compagnie et chaque étude d’un médicament, d’un produit biologique ou d’un dispositif médical réglementé par Santé Canada doit être examinée, approuvée et surveillée par un comité d’examen institutionnel (IRB). Un IRB est composé de médecins, de chercheurs et de membres de la communauté. Son rôle est de s’assurer que l’étude est éthique et que les droits et le bien-être des participants sont protégés. Cela inclut de s’assurer que les risques de la recherche sont minimisés et sont raisonnables par rapport à tout avantage potentiel, entre autres responsabilités.

En plus d’être contrôlées par un IRB, certaines études cliniques sont également contrôlées par des comités de surveillance des données (également appelés comités de sécurité et de surveillance des données).

Diverses agences fédérales ont le pouvoir de déterminer si les commanditaires de certaines études cliniques protègent adéquatement les participants à la recherche.

En règle générale, les participants continuent de voir leurs fournisseurs de soins de santé habituels pendant leur inscription à une étude clinique. Alors que la plupart des études cliniques fournissent aux participants des produits médicaux ou des interventions liées à la maladie ou à l’état à l’étude, elles ne fournissent pas de soins de santé étendus ou complets. En faisant travailler son fournisseur de soins de santé habituel avec l’équipe de recherche, un participant peut s’assurer que le protocole d’étude n’entrera pas en conflit avec d’autres médicaments ou traitements qu’il reçoit.

Participer à une étude clinique contribue aux connaissances médicales. Les résultats de ces études peuvent faire une différence dans la prise en charge des futurs patients en fournissant des informations sur les avantages et les risques des produits ou interventions thérapeutiques, préventives ou diagnostiques.

Les essais cliniques constituent la base du développement et de la commercialisation de nouveaux médicaments, produits biologiques et dispositifs médicaux. Parfois, l’innocuité et l’efficacité de l’approche ou de l’utilisation expérimentale peuvent ne pas être pleinement connues au moment de l’essai. Certains essais peuvent offrir aux participants la perspective de recevoir des avantages médicaux directs, tandis que d’autres ne le font pas. La plupart des essais impliquent un certain risque de préjudice ou de blessure pour le participant, bien qu’il puisse ne pas être supérieur aux risques liés aux soins médicaux de routine ou à la progression de la maladie (pour les essais approuvés par les IRB, l’IRB a décidé que les risques de participation ont été minimisés et sont raisonnables par rapport aux avantages escomptés). De nombreux essais exigent que les participants subissent des procédures, des tests et des évaluations supplémentaires basés sur le protocole de l’étude. Ces exigences seront décrites dans le document de consentement éclairé. Un participant potentiel devrait également discuter de ces questions avec les membres de l’équipe de recherche et avec son fournisseur de soins de santé habituel.

Toute personne intéressée à participer à une étude clinique doit en savoir le plus possible sur l’étude et se sentir à l’aise de poser des questions à l’équipe de recherche sur l’étude, les procédures associées et les dépenses éventuelles. Les questions suivantes peuvent être utiles lors d’une telle discussion. Les réponses à certaines de ces questions sont fournies dans le document de consentement éclairé. De nombreuses questions sont spécifiques aux essais cliniques, mais certaines s’appliquent également aux études observationnelles.

• Qu’est-ce qui est étudié ?
• Pourquoi les chercheurs pensent-ils que l’intervention testée pourrait être efficace ?
• Pourquoi cela pourrait-il ne pas être efficace ? A-t-il déjà été testé ?
• Quelles sont les interventions possibles que je pourrais recevoir pendant le procès ?
• Comment seront déterminées quelles interventions je reçois (par exemple, par hasard) ?
• Qui saura quelle intervention je reçois pendant l’essai ? Est-ce que je saurai ? Les membres de l’équipe de recherche le sauront-ils?
• Comment les risques, effets secondaires et avantages possibles de cet essai se comparent-ils à ceux de mon traitement actuel ?
• Que vais-je devoir faire ?
• Quels tests et procédures sont impliqués?
• À quelle fréquence devrais-je me rendre à l’hôpital ou à la clinique ?
• Une hospitalisation sera-t-elle nécessaire ?
• Combien de temps durera l’étude ?
• Qui paiera ma participation ?
• Serai-je remboursé pour d’autres dépenses ?
• Quel type de soins de suivi à long terme fait partie de cet essai ?
• Si je bénéficie de l’intervention, serai-je autorisé à continuer à la recevoir après la fin de l’essai ?
• Les résultats de l’étude me seront-ils communiqués ?
• Qui supervisera mes soins médicaux pendant que je participe à l’essai ?
• Quelles sont mes options si je me blesse pendant l’étude ?